💬 Акции CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP): взлетят ли они в ближайшее время?

Акции CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP): взлетят ли они в ближайшее время?

Несмотря на мой оптимизм в отношении долгосрочных перспектив лечебной генной терапии и акций CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP), чувство прагматизма и, возможно, проверка реальности являются уместными. Отмечая необходимость развития лечебных центров и потребность в более долгосрочных данных для стимулирования более широкого применения лечения, я согласен с тем, что запасы CRISPR могут не вырасти в течение некоторого времени. Тем не менее, я по-прежнему настроен оптимистично, учитывая лидирующую позицию компании в области редактирования генов.

Акции CRSP упали на 53,3% за последние три года.

CRISPR-терапия: возможность

CRISPR Therapeutics разработала изменяющие жизнь методы лечения генетических заболеваний, от которых страдают миллионы людей во всем мире. Ее первый коммерческий продукт, CASGEVY, представляет собой генную терапию серповидно-клеточной анемии (СКБ) и бета-талассемии, от которой ежегодно страдают более 300 000 новорожденных. Не все эти люди страдают тяжелыми формами заболеваний, которые могут быть изнурительными и непропорционально влиять на людей африканского происхождения.

В лечении используется технология CRISPR-Cas9, позволяющая точно разрезать ДНК в определенных местах, что позволяет корректировать генетические мутации. Терапия на основе CRISPR стоит около 2,2 миллиона долларов на пациента. Это может показаться дорогим, но стоит отметить, что в 2023 году затраты на медицинское обслуживание, связанные с ВСС, оценивались в 1,7 миллиона долларов; это просто стоимость лечения болезни, а не лечения.

Было бы неправильно предполагать, что миллионы людей сразу же выстроятся в очередь за этим лечением. Я видел разные оценки, но давайте будем консервативными. Если предположить, что пациентов будет всего 20 000, общий доход составит 44 миллиарда долларов. Это огромный и потенциально недооцененный рынок.

Однако важно отметить, что Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX) владеет 60% терапии, сочетая опыт CRISPR в редактировании генов с возможностями Vertex по коммерциализации. Это партнерство увеличивает потенциал эффективного вывода этих методов лечения на рынок, но означает, что в этом гипотетическом примере CRISPR Therapeutics получит от продаж 17,6 миллиардов долларов. Тем не менее, это было бы важно для компании с рыночной капитализацией всего в 5,5 миллиардов долларов.

CASGEVY получил широкое одобрение на ключевых рынках, включая США, Великобританию, ЕС и Саудовскую Аравию, где SCD особенно распространен, что стало важной вехой в его внедрении и потенциальной революцией в лечении генетических заболеваний. Одобрения регулирующих органов в основных регионах подчеркивают многообещающую эффективность и профиль безопасности терапии.

CRISPR Therapeutics и несколько ее коллег нацелены на SCD и бета-талассемию, поскольку заболевание вызывается мутацией в одном гене (гене HBB), что делает его более простой мишенью для технологий редактирования генов, таких как CRISPR-Cas9, по сравнению с заболеваниями, вовлекающими несколько генов. такие как болезни сердца, диабет 2 типа и ожирение. Во многих отношениях это легкая первая цель.

Текущее лечение служит лакмусовой бумажкой для более широкого применения и принятия новых методов генной терапии. Швейцарская компания имеет разнообразный портфель методов генной терапии, включая методы лечения гепатоцеллюлярной карциномы (рак печени), гематологических злокачественных новообразований (рак крови), диабета и сердечно-сосудистых заболеваний.

Что останавливает CRISPR-терапию?

Акции фактически откатились назад с начала года, когда они начали получать одобрение регулирующих органов для CASGEVY. Очевидная причина этого в том, что было мало важных новостей, которые могли бы следить за этими событиями, и инвесторы могут терять терпение. Однако я считаю, что доза реальности и много прагматизма не помешают.

Во-первых, в отличие от низкомолекулярных лекарств, CRISPR необходимо создать множество авторизованных лечебных центров. Они, как правило, находятся в существующих медицинских учреждениях и не являются отдельными учреждениями. В отчете за первый квартал руководство сообщило, что открыло 25 лечебных центров по всему миру. Это кажется хорошим началом и, без сомнения, позволяет использовать сеть Vertex.

Следующий вопрос — это внедрение и принятие. Данные испытаний CRISPR были очень впечатляющими, и было выражено меньше опасений по поводу безопасности по сравнению с более дорогим лечением Bluebird Bio (NASDAQ:BLUE). На сегодняшний день данные испытаний охватывают более чем пятилетний период для самого длительного наблюдения. При SCD 36 из 39 пациентов были свободны от вазоокклюзионных кризов (VOC) в течение как минимум 12 последовательных месяцев, как указано в данных первичной конечной точки. Этот показатель вырос до 38 из 39 через 16 месяцев, как указано в данных вторичной конечной точки — средняя продолжительность отсутствия VOC составила 27,9 месяца.

Компания сообщила, что при трансфузионно-зависимой бета-талассемии 49 из 52 пациентов, подлежащих оценке, не зависели от переливания крови в течение как минимум 12 месяцев подряд. Средняя продолжительность трансфузионной независимости составила 31 месяц.

Чем продолжительнее и качественнее будут данные испытаний, тем вероятнее будет более активное внедрение. В сообщении о прибылях и убытках за первый квартал руководство заявило: «У нескольких пациентов уже были собраны клетки», что указывает на то, что люди решили пойти на лечение стоимостью 2,2 миллиона долларов. Исследование продемонстрировало что существует четкая корреляция между тяжестью заболевания и готовностью пациента попробовать генную терапию.

Предполагаемые медленные темпы внедрения отражены в прогнозах аналитиков. Ожидается, что компания не получит прибыль до 2027 года. В настоящее время она торгуется с прибылью в 63,7 раза за 2027 год. Однако на данный момент скорость сжигания денежных средств не кажется большой проблемой.

По мнению аналитиков, стоит ли покупать акции CRISPR Therapeutics?

В рейтинге TipRanks CRSP оценивается как умеренная покупка на основе 10 рейтингов покупок, пяти удержаний и одного рейтинга продажи, присвоенных аналитиками за последние три месяца. Средняя целевая цена акций CRISPR Therapeutics составляет $79,13, что предполагает потенциал роста на 30,6%.

Итоги терапии CRISPR

Я верю, что методы редактирования генов обладают огромным потенциалом, и надеюсь жить в мире, где сегодняшние неизлечимые болезни станут излечимыми. Однако, отложив свои надежды в сторону, я сохраняю оптимизм в отношении CRISPR Therapeutics. У него самые сильные предложения по лечению ВСС и бета-талассемии, а его портфолио мощное и разнообразное — намного сильнее, чем у его аналогов.