💬 Фаттальность пациента заставляет реальность проверку на запасы терапии Sarepta (SRPT)

Фаттальность пациента заставляет реальность проверку на запасы терапии Sarepta (SRPT)

Sarepta Therapeutics SRPT +5,45% ▲ Запас на этой неделе после смерти 16-летнего пациента, получавшего лечение своей флагманской генной терапией, Expidys. Когда новости появились во вторник, инвесторы SRPT баллотировались на выходы, оставив акции ниже на 26% и столкнувшись с мрачным ближайшим будущим.

Sarepta является лидером в пространстве лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD), с четырьмя одобренными FDA терапиями, показанной для редкого генетического заболевания, характеризующегося прогрессирующей потерей мышц и преждевременной смертью. Elevidys, генная терапия «один и сделанный», является драгоценностями в коммерческой короне Sarepta, вытягивая 384 млн. Долл. США в виде чистого продукта только в четвертом квартале, что составляет более 60% от общего дохода компании.

В то время как несчастное событие имеет последствия для Eleidys и более широкую область генной терапии, я оптимистичен на запасе Sarepta. Реакция на новости во вторник, рассматриваемая в более широком контексте, вероятно, является медвежью чрезмерной реакцией и предоставляет убедительную возможность покупки.

От трагедии до возможности

Продукт Expidys от Sarepta представляет собой генную терапию на основе адено-ассоциированного вируса (AAV), направленная на лечение наследственной мышечной дистрофии-одной из наиболее распространенных и тяжелых врожденных миопатий. Причина смерти была идентифицирована как острая печеночная недостаточность и произошла после того, как пациент-подросток получил элевадии в декабре 2024 года. Повреждение печени является признанным побочным явлением во всех генной терапии на основе AAV и фактически явно подчеркивается в информации о назначении Exeidys.

Сарета отметил, что инцидент представлял «первую смерть от острой печеночной недостаточности среди более чем 800 пациентов» в клинических испытаниях или в качестве назначенной терапии. Сарепта также показал, что у пациента была недавняя инфекция цитомегаловируса (ЦМВ), которая могла способствовать печеночной недостаточности. Имейте в виду, что пациенты с DMD часто иммунокомплексируются и, следовательно, более подвержены побочным реакциям от инфекций, таких как CMV. Конечно, это событие, скорее всего, связано с администрацией Elevidys. Итак, это требует повышения бдительности.

В ответ Сарепта выпустила письмо «Дорогой врач», чтобы информировать медицинских работников об инциденте, поскольку он заслуживает более тщательного мониторинга здоровья печени. Компания по -прежнему собирает данные об инциденте в преддверии вероятного расследования, которое может длиться недели. Кроме того, Sarepta намеревается обновить свою предписательную информацию, чтобы надлежащим образом представлять риски Elevidys. В медицине все имеет профиль риска выгод, и Sarepta непреклонен, что риск для пользы Elevidys остается положительно искаженным.

Смешанный аналитик реакция на горе Сарепты

Некоторые аналитики обеспокоены тем, что даже один летальность пациента будет стимулировать нерешительность среди будущих пациентов к лечению. С тех пор, как появились новости во вторник, «Уолл -стрит» был смешанным.

Инвестиционный банк RBC Capital заявил, что, хотя мероприятие «конечно не очень хорошо, оно не шокирует и вряд ли будет означать конец элевадов». Напомним, что Elevidys был первоначально одобрен в 2023 году посредством ускоренного пути одобрения для амбулаторных пациентов в возрасте от четырех до пяти. Позже он достиг расширенного одобрения для пациентов в возрасте четырех лет и старше. В прошлом Elevidys выставил споры из-за восприятия ограниченной эффективности и цены в 3 миллиона долларов.

В другом месте Банк Америки сохранил бычью целевую цену в 210 долларов и считает, что падение акций представляет собой «особенно привлекательную точку входа». Jefferies подтвердил свой рейтинг покупки с целевой ценой в 165 долларов. Гил Блум из Нидхэма сохранил свою бычью позицию и выпустил целевую цену в 202 доллара.

Эти положительные чувства повторяют мои собственные. Учитывая ограниченное лечение, доступное для редких заболеваний и установленных факторов риска Elevidys, я не ожидаю заметного снижения усыновления, что влияет на будущие доходы Sarepta.

Принимая урок из истории, это не первый раз, когда после введения рыночной генной терапии сообщается о смерти пациента. Напомним, что NVS NVS -0,62% ▼ ▼ Zolgensma (одобренная в 2019 году), генной терапии на основе AAV для лечения мышечной атрофии позвоночника, вызвала два смертельных события в 2022 году. Однако это не повлияло на ее рынок. Novartis процитировал «общий благоприятный профиль риска/выгоды» и обновил предписательную информацию Zolgensma.

Сегодня Zolgensma остается блокбастером препаратом, в результате чего в 2024 году составлял более 1 миллиарда долларов. Я ожидаю, что Сарепта пойдет по аналогичному пути с элевами, как и Novartis с Золгенсмой.

Возвращение к основам

За исключением внешних шоков и непредвиденных событий, Sarepta хорошо показал в последние годы. Производительность 4 -го квартала Saretpa, которая в основном обусловлена ​​Elevidys, достигла ежеквартальной доходы в размере 658 миллионов долларов. С постоянным выходом доходов с 2022 года, Sarepta только начинает пожинать преимущества коммерциализации Elevidys.

В последнем квартале стоимость продаж SRPT составила 132,3 млн. Долл. США, в то время как его расходы на исследования и разработки, включая множество генов и RNA-нацеленных на терапию, достигли 200 миллионов долларов. Чистый доход Saretpa в четвертом квартале составил 159 миллионов долларов, в то время как ее EPS составляла 1,50 доллара. Глядя на баланс, по состоянию на декабрь 2024 года, Sarepta держал 1,1 миллиарда долларов наличными и денежными эквивалентами. Его текущий коэффициент составляет более 3, что подразумевает твердую ликвидность. Sarepta делает 1,137 млрд. Долл. США долгосрочного долга, но, учитывая его надежные денежные средства и недавний поворот к прибыльности, долг SRPT кажется управляемым.

Является ли Sarepta Therapeutics (SRPT) хорошей акцией для покупки?

До того, как на этой неделе был обнародован летальность пациента, аналитики Уолл -стрит сообщили, что SRPT был сильной покупкой и недооценен более чем на 100%. После новостей большинство аналитиков Уолл -стрит поддержали акции SRPT. В настоящее время акции SRPT имеют сильный рейтинг консенсуса на основе 16 покупок, двух сдержанных и одного продаж за последние три месяца. Средняя цена SRPT в размере 171,88 долл. На акцию подразумевает ошеломляющий потенциал роста 134% в течение следующих двенадцати месяцев.

Смотрите больше рейтингов аналитиков SRPT

Beathing Market Sarepta разрешает фармацевтическую сделку

Погибшие пациенты во время одобрения наркотиков могут возникнуть в фармацевтической промышленности, а иногда и возникают, не обязательно разрушая шансы компании монетизировать его новый препарат. Новости этой недели могут потенциально повлиять на восприятие рецептов и пациентов о возвышенности, ограничивая его принятие. Кроме того, разработчики биотехнологии, такие как Solid Biosciences SLDB -2,43% ▼, и Dyne Therapeutics Dyn -1,43% ▼ также разрабатывают обработки для DMD, которые в конечном итоге могут конкурировать с Sarepta.

Однако, поскольку есть риски, есть также награды. Слайд SRPT подразумевает гораздо более низкие ожидания доходов для Sarepta и может быть чрезмерной реакцией после того, как пыль оседает. Кроме того, уроки, извлеченные от Novartis в 2022 году, предполагают, что смертельные случаи пациентов могут быть преодолены. Несмотря на недавний летальность, я не ожидаю каких -либо значительных изменений в руководстве по доходам от продуктов Saretpa в размере от 2,9 до 3,1 млрд. Долл. США. С 1 миллиардами долларов наличными и дополнительными методами лечения в трубопроводе, рыночная капитализация, около 7 миллиардов долларов, кажется привлекательной.

Раскрытие

Вопросы или комментарии о статье? Напишите на [email protected]