💬 Терапия CRISPR заслуживает высокой оценки даже при консервативных прогнозах

Терапия CRISPR заслуживает высокой оценки даже при консервативных прогнозах

CRISPR Therapeutics CRSP +0,57% ▲ , базирующаяся в Швейцарии, имеет высокую оценку при оценке краткосрочных показателей, но возможности получения прибыли значительны. Компания лидирует в области генной терапии с функциональным лекарством от SCD и TDT, и по мере того, как компания переходит к коммерциализации, инвесторы справедливо взвешивают потенциальное принятие лечения. Лично я настроен оптимистично по отношению к акциям и считаю, что медленное, но уверенное принятие пациентами может в конечном итоге привести к миллиардам долларов годового дохода от ее первого коммерчески доступного лечения.

Недавняя низкая доходность акций CRISPR

Хотя я настроен оптимистично по отношению к CRSP, давайте начнем с анализа неудовлетворительной динамики акций в 2024 году. Акции CRISPR Therapeutics (компания была названа в честь используемого ею процесса редактирования генов) отступили от своего 52-недельного максимума около $91. В преддверии максимума динамика акций может быть отслежена после одобрения CASGEVY, терапии компании по редактированию генов для лечения серповидноклеточной анемии (SCD) и бета-талассемии.

Одобрения, которые сначала поступили из Великобритании, а затем от FDA в США, стали важной вехой не только для CRISPR Therapeutics, но и для всего мирового медицинского сообщества. CASGEVY, наряду с BLUE +5.62% ▲ Lyfgenia от Bluebird Bio, являются первыми в мире генными терапиями на основе клеток.

Внимание фондового рынка теперь переключилось на коммерциализацию. На данный момент инвесторам сообщили, что 35 из 75 целевых центров лечения CASGEVY авторизованы, и что только 20 пациентов увидели, как их клетки были собраны, что является первым этапом лечения.

Следя за этой акцией некоторое время, я выработал консервативно-оптимистичный взгляд на компанию, ее технологию и принятие генной терапии. При текущей цене акций и несмотря на форвардное отношение цены к продажам 72,4x, я считаю, что акции имеют привлекательную оценку.

Целевой рынок CRISPR

SCD поражает около 100 000 человек в Соединенных Штатах, причем более 90% из них — неиспаноязычные чернокожие или афроамериканцы. Во всем мире, хотя оценки разнятся, считается, что от SCD страдают где-то от 20 до 25 миллионов человек. Это невероятно жестокое заболевание, при котором генетические мутации заставляют эритроциты принимать форму серпа, который может слипаться, вызывая закупорки. Эти закупорки, называемые вазоокклюзионными эпизодами, различаются по интенсивности боли и продолжительности.

Многие люди страдают от более острой формы заболевания, что приводит к регулярной госпитализации и необходимости переливания крови. Ожидаемая продолжительность жизни больных SCD на 20 лет меньше, чем в среднем в США.

Средняя стоимость лечения SCD в течение жизни пациента составляет 1,7 млн ​​фунтов стерлингов, но, по-видимому, она может быть намного выше для тех, у кого самые тяжелые формы SCD. В частности, существуют нематериальные затраты, включая моральный ущерб от регулярных визитов в больницу.

CASGEVY также одобрен для лечения бета-талассемии. По оценкам, около 1300 человек в США живут с самой тяжелой формой трансфузионно-зависимой бета-талассемии (TDT). Считается, что за пределами США болезнь диагностирована у гораздо большего числа людей. Пожизненная стоимость лечения TDT оценивается в 5,7 млн ​​фунтов стерлингов.

CRISPR сталкивается с трудностями внедрения

Несмотря на количество больных, ведутся жаркие споры о том, сколько людей выберут это лечение, учитывая стоимость, требовательность терапии и длительность (всего пять лет) испытаний, которые продолжаются. Тем не менее, я настроен оптимистично относительно перспектив.

Данные испытаний были очень многообещающими. В последних данных испытаний SCD 36 из 39 пациентов, подлежащих оценке, были свободны от VOC (вазоокклюзионный криз) в течение как минимум 12 последовательных месяцев, что соответствует предыдущим данным первичной конечной точки. Средняя продолжительность отсутствия VOC составила 27,9 месяцев, а максимальная — 54,8 месяцев. Кроме того, 38 из 39 пациентов с как минимум 16 месяцами наблюдения были свободны от госпитализаций, связанных с VOC, в течение как минимум 12 последовательных месяцев, что соответствует ключевым данным вторичной конечной точки.

Для TDT 49 из 52 пациентов, подлежащих оценке, были независимыми от переливаний в течение как минимум 12 последовательных месяцев со средним взвешенным гемоглобином не менее 9 г/дл, что соответствует предыдущим данным первичной конечной точки. Средняя продолжительность независимости от переливаний составила 31 месяц, а максимальная — 59,4 месяца. Все пациенты TDT с как минимум 16 месяцами наблюдения были свободны от переливаний.

Однако стоит признать, что CASGEVY очень требователен к пациентам. Процесс может быть физически, эмоционально и умственно сложным для пациентов и включает период сбора стволовых клеток, химиотерапию для устранения дефектных стволовых клеток, переливание и заключительный период мониторинга, чтобы убедиться, что организм принимает новые клетки и восстанавливается.

Возможное внедрение CRISPR

Из-за этой сложной терапевтической обработки, доступ к лечению может быть ограничен пациентами с TDT и наиболее тяжелыми формами SCD. Но как может выглядеть этот спрос гипотетически?

Давайте консервативно оценим, что 20% пациентов в США изначально могли бы иметь право и желание пройти лечение. Это дает нам потенциальный пул пациентов SCD в Соединенных Штатах в 20 000 человек и гораздо меньший пул для TDT. В настоящее время лечение стоит 2,2 миллиона долларов. Предполагая 20 000 пациентов и 2,2 миллиона долларов за лечение, мы можем рассчитать предполагаемый потенциальный доход в размере 44 миллиардов долларов только для рынка США.

Однако важно отметить, что этот доход будет распределен на многие годы. Процесс лечения сложен и требует много времени, включая сбор клеток, редактирование и повторное введение. Кроме того, системам здравоохранения и страховым компаниям нужно время, чтобы адаптироваться к покрытию столь дорогостоящего лечения. Интересно, что глобальные возможности SCD потенциально намного больше, чем просто США, но в настоящее время все центры лечения, по-видимому, находятся в Соединенных Штатах.

Лидерство, но есть конкуренция

Хотя я оптимистично настроен по поводу потенциала CRSP, есть еще вопрос конкуренции. Терапия Bluebird Bio стоит дороже и, как широко считается, имеет менее благоприятный профиль безопасности. Тем не менее, Bluebird все еще может захватить некоторую долю рынка. Beam Therapeutics BEAM +1.79% ▲ также испытывает свою терапию SCD с использованием редактирования оснований — потенциальное развитие методов CRISPR, но оно может не выйти на рынок в течение нескольких лет.

Стоит отметить, что Vertex VRTX -0.06% ▼ получит 60% прибыли программы, профинансировав 60% расходов. Таким образом, независимо от конкуренции, CRISPR Therapeutics не будет одинока в получении финансового вознаграждения за любые успехи.

Линия CRISPR за пределами CASGEVY

Важно признать, что CASGEVY — это только начало. У CRISPR Therapeutics обширный портфель — возможно, самый продвинутый в секторе — с методами лечения, нацеленными на широкий спектр генетических расстройств, включая рак. Это подтверждает мой оптимистичный взгляд на компанию и ее акции.

Эти терапии могут представлять значительные коммерческие возможности, но стоит признать, что с технологической точки зрения лечение других генетических заболеваний может оказаться более сложным, чем SCD. Это связано с тем, что SCD ​​вызывается мутацией одного гена, что делает ее относительно простой целью для подходов генной терапии. Более того, SCD влияет на клетки крови, которые относительно легко получить, изменить и повторно ввести в организм.

CRISPR Therapeutics имеет около $2 млрд наличными и краткосрочными инвестициями и не имеет долгов. Скорость сжигания наличных денег снижается, компания потратила $169 млн в прошлом году, что на 55% меньше, чем в предыдущем периоде. Это предполагает значительный разбег, но, возможно, не отражает адекватно нелинейный характер затрат на разработку и коммерциализацию.

Оценивают ли аналитики акции CRSP как «покупаемые»?

Текущие прогнозы указывают на доход CRISPR в размере всего $55,6 млн в 2024 году, но общие оценки увеличиваются почти в пять раз в 2025 году и в конечном итоге достигают $5,5 млрд к 2030 году. Эта цифра является консенсусом 11 аналитиков. Фактически это означает, что в 2030 году с помощью CASGEVY будут лечиться около 6200 пациентов.

Прогнозы предполагают, что отчет о прибылях и убытках CRISPR Therapeutics выйдет на уровень безубыточности в 2027 году. Затем, к 2030 году, ожидается, что компания достигнет прибыли на акцию (EPS) в размере 22,8 долларов США, что предполагает форвардное соотношение цены и прибыли примерно ~2x по сегодняшней цене акций.

На TipRanks CRSP имеет рейтинг умеренной покупки на основе 10 оценок «купить», шести оценок «удержать» и двух оценок «продать», присвоенных аналитиками за последние три месяца. Средняя целевая цена акций CRISPR Therapeutics составляет $73,65, что подразумевает потенциальный рост более 60%.

Итоги терапии CRISPR

CRISPR торгуется со значительным дисконтом к средней целевой цене акций, и я думаю, что это говорит о технологическом превосходстве фирмы, сильном конвейере и выгодном коммерческом партнерстве с фармацевтическим гигантом Vertex. Хотя никогда не бывает легко оценить справедливую стоимость для предпродажной компании в зарождающемся или развивающемся пространстве, я считаю, что консервативные оценки принятия CASGEVY в сочетании с высокоинновационным конвейером указывают на потенциальную возможность для инвесторов.